美国西北大学科研团队成功开发出一种创新性的基因编辑工具递送平台，该技术通过结构创新大幅提升了CRISPR系统的体内输送效率与安全性，为基因疗法的临床应用开辟了新路径。

1. 传统递送方式存在明显局限

目前CRISPR技术主要依赖病毒载体或脂质纳米颗粒（LNP）进行细胞内递送。病毒载体虽感染效率高，但易引发免疫反应且载货容量有限；LNP虽安全性较好（如已应用于新冠疫苗），但多数载体进入细胞后易被困于内体难以释放，导致编辑效率低下。此外，离体编辑方案流程复杂、成本高昂，难以广泛应用于临床治疗。因此，开发能够实现高效、低毒、体内精准投递的新型载体成为关键挑战。

2. 智能结构设计实现主动入胞

研究团队设计的“脂质纳米颗粒球形核酸”（LNP-SNA），在传统LNP表面覆盖了一层高密度DNA链，形成球形核酸结构。这一外层DNA结构可被细胞膜上的识别受体主动识别，从而促进细胞通过主动摄取机制高效内化载体，而非依赖被动吞噬。这一机制显著提高了递送效率，相当于将“等待细胞自行摄取”转变为“载体主动叩门，细胞响应接收”。

实验数据显示，LNP-SNA的细胞进入效率达到普通LNP的3倍以上，细胞毒性显著降低，基因编辑成功率同步提高3倍，且精准修复率提升60%以上，大幅减少了脱靶风险。

3. 模块化平台具备多疾病应用潜力

该技术具备良好的可编程性与组织靶向潜力。通过调整表面核酸序列，可实现针对肝细胞、神经元或肿瘤细胞的特异性递送。系统已在多种人类细胞（包括免疫细胞、干细胞等）中验证有效，展现出广泛的适用性。

目前基于球形核酸技术已有7款药物进入临床实验阶段，多家生物技术公司正推动该新载体体系走向临床试验。研究人员强调，CRISPR技术的临床转化不仅依赖于基因编辑工具本身的优化，递送系统的精准与安全同样至关重要。这一进展标志着基因药物递送技术进入智能化、模块化发展的新阶段。